Il nuovo farmaco è indicato per pazienti adulti affetti dalla malattia sia nella forma legata all’età, sia in quella ereditaria
Milano – Da oggi il farmaco acoramidis è rimborsabile in Italia per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM), sia nella forma di malattia wild type, legata all’età, che in quella ereditaria. L’accesso al nuovo medicinale attraverso il Servizio Sanitario Nazionale segna un passo importante per una malattia rara, progressiva e spesso sottodiagnosticata. La rimborsabilità di acoramidis da parte dell’AIFA segue l’approvazione dello stesso da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
L'amiloidosi da transtiretina con cardiomiopatia (ATTR-CM), detta anche amiloidosi cardiaca da transtiretina o cardiomiopatia amiloide da transtiretina, è caratterizzata dal deposito nel cuore di fibrille amiloidi derivanti dalla proteina transtiretina (TTR), con impatto negativo sulla funzione cardiaca. La malattia può manifestarsi con sintomi comuni ad altre cardiopatie, come affaticamento persistente, dispnea anche a sforzi leggeri, aritmie o sincope, rendendo la diagnosi complessa. Spesso, anni prima del coinvolgimento cardiaco, possono comparire manifestazioni sistemiche come sindrome del tunnel carpale bilaterale, disturbi della colonna lombare o sintomi neuropatici. Riconoscere questi segnali è fondamentale per intercettare la malattia nelle fasi iniziali, quando il cuore non ha ancora sviluppato un danno strutturale avanzato.
Il miglioramento nella gestione dell’ATTR-CM deriva oggi dalla combinazione di una maggiore consapevolezza clinica e dall’impiego di strumenti diagnostici sempre più accurati, dall’imaging non invasivo ai test ematochimici e alle analisi genetiche, che consentono di identificare precocemente i pazienti a rischio e avviare percorsi terapeutici mirati.
In questo contesto, acoramidis rappresenta un’innovazione farmacologica atta a migliorare il decorso della patologia. Sviluppato per stabilizzare la proteina transtiretina nella sua forma fisiologica, il farmaco riduce la formazione di fibrille amiloidi che si depositano nel miocardio, intervenendo direttamente sul processo patologico alla base dell’ATTR-CM.
“L’ingresso di acoramidis nella pratica clinica quotidiana rappresenta un avanzamento rilevante nella gestione dell’ATTR-CM”, commenta il Professor Giovanni Palladini, Medico Internista, Direttore del Centro Amiloidosi Sistemiche e Malattie ad Alta Complessità della Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia, Professore Ordinario di Biochimica Clinica e Biologia Molecolare Clinica presso l’Università di Pavia. “Avere un trattamento mirato che stabilisce un legame specifico con la transtiretina, dimostrando grande potenza e capacità di stabilizzare la proteina stessa, permette di intervenire con efficacia sul processo patologico e di costruire percorsi di cura strutturati. È un passo importante per una malattia che richiede diagnosi precoci, monitoraggi attenti e terapie mirate”.
“La rimborsabilità di acoramidis da parte di AIFA rappresenta un traguardo significativo per i pazienti con ATTR-CM, per le loro famiglie e per la comunità clinica”, aggiunge Simona Gatti, Direttore Medico di Bayer Italia, l’azienda produttrice del farmaco. “Questo risultato testimonia l’impegno costante e continuo di Bayer nel campo delle malattie cardiovascolari e la nostra volontà di rendere disponibili soluzioni innovative e accessibili a un numero sempre maggiore di pazienti”.
