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- Autore: Redazione,
Il primo paziente italiano ha ricevuto il trattamento terapeutico al Policlinico di Milano
La prima somministrazione della terapia genica per l’emofilia B, etranacogene dezaparvovec, è stata effettuata dall’équipe del Centro emofilia del Policlinico di Milano, diretto dalla Prof.ssa Flora Peyvandi. Si tratta di una terapia che prevede una sola infusione, e utilizza un vettore adeno-associato per introdurre nelle cellule il gene funzionale che consente al fegato di produrre Fattore IX in modo autonomo e duraturo, contribuendo a prevenire o ridurre in modo significativo gli episodi di sanguinamento. La terapia è stata da poco autorizzata in Italia da AIFA e indicata per l'emofilia B grave e moderatamente grave.
"Questo risultato rappresenta un passo importante nell'evoluzione della gestione dell'emofilia B", ha commentato Flora Peyvandi, direttrice della Medicina interna del Policlinico emostasi e trombosi del Policlinico milanese, ai microfoni di ADn Kronos -. "Per la prima volta nel nostro centro, identificato come riferimento della regione Lombardia per la Rete malattie emorragiche congenite (Mec) - sottolinea - abbiamo a disposizione una terapia genica che può consentire ai pazienti di produrre autonomamente il Fattore IX, riducendo così la necessità di infusioni regolari e l'impatto della malattia sulla loro quotidianità, offrendo nuove prospettive per migliorare la qualità della vita dei pazienti".
"Il trattamento del primo paziente in Italia con etranacogene dezaparvovec rappresenta un momento importante per la comunità dell'emofilia. I trattamenti attualmente disponibili, basati su ripetute infusioni endovenose, costituiscono infatti ancora oggi un notevole onere per le persone che vivono con l'emofilia B, in grado di influenzare negativamente il manage familiare, le relazioni personali e le attività quotidiane", ha commentato Cristina Cassone, presidente della Federazione delle associazioni emofilici - FedEmo. "Grazie alla disponibilità di questa nuova opzione terapeutica - rimarca - una singola infusione può cambiare la prospettiva di chi ad oggi convive con l'emofilia B, riducendo il peso della terapia e assicurando una maggiore serenità alle persone e alle loro famiglie".
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