Nello studio di Fase III ASC4FIRST, il farmaco ha mostrato un’efficacia superiore rispetto ai trattamenti di prima linea attualmente disponibili
Milano – La Commissione Europea (CE) ha autorizzato l’impiego di asciminib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia mieloide cronica (LMC), in fase cronica, con cromosoma Philadelphia positivo (LMC-CP Ph+). Con la decisione della CE, il farmaco, un inibitore STAMP, è ora approvato in Europa per la patologia in tutte le linee di trattamento, comprendendo sia i pazienti precedentemente sottoposti ad altre terapie che quelli di nuova diagnosi.
L’approvazione della CE segue il parere positivo espresso a ottobre dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA), parere che è basato sui risultati dello studio clinico di Fase III ASC4FIRST, che ha confrontato il farmaco asciminib con gli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) di prima o seconda generazione (imatinib, nilotinib, dasatinib o bosutinib) in pazienti con LMC-CP Ph+ di nuova diagnosi. Nella sperimentazione, la terapia con asciminib ha dimostrato tassi di risposta molecolare maggiore (MMR) significativamente superiori rispetto a tutti i TKI di confronto (74,1% vs 52%) e al solo imatinib (76,2% vs 47,1%) a 96 settimane. I pazienti trattati con l’inibitore STAMP hanno inoltre avuto meno eventi avversi, non dovendo in tal modo ridurre o interrompere la terapia.
“Nonostante la disponibilità dei TKI, circa il 20-30% dei pazienti con LMC di nuova diagnosi non raggiunge i principali obiettivi di efficacia entro il primo anno di trattamento; inoltre la scarsa tollerabilità, oltre a impattare sulla qualità di vita dei pazienti, può compromettere gli esiti della terapia”, ha dichiarato Massimo Breccia, Professore Associato di Ematologia della Sapienza Università di Roma. “Una buona tollerabilità può favorire l’aderenza terapeutica e aumentare la probabilità di ottenere risposte molecolari profonde e durature, requisiti per la sospensione del trattamento. I risultati dello studio ASC4FIRST, che hanno portato all’approvazione europea dell’inibitore STAMP, confermano il suo valore come opzione terapeutica in prima linea in grado di fornire risposte molecolari più rapide e profonde rispetto agli inibitori attualmente disponibili, riducendo al contempo il carico degli eventi avversi durante la terapia”.
Dal 2023, asciminib rappresenta uno standard di cura in Italia per i pazienti con LMC-CP Ph+ precedentemente trattati con due o più TKI: nel nostro Paese, l’impiego del farmaco nelle linee di trattamento precoci non è al momento ancora rimborsato.
“Oggi, grazie all’inclusione sistematica dei patient-reported outcomes (PROs) negli studi clinici, possiamo valutare non solo l’efficacia dei trattamenti, ma anche il loro impatto sulla vita quotidiana dei pazienti,” ha dichiarato Fabio Efficace, Responsabile Health Outcomes Research Unit e Chair del Working Party Quality of Life della Fondazione GIMEMA. “Nella leucemia mieloide cronica, nonostante i progressi, gli effetti collaterali, anche se di basso grado, possono compromettere in modo significativo la qualità della vita. L’età media alla diagnosi è di circa 55-60 anni, una fase in cui la persona aspira a mantenere un ruolo sociale e lavorativo. In questo contesto, diventa fondamentale una scelta terapeutica che possa bilanciare efficacia e tollerabilità. I dati preliminari sui PROs dello studio ASC4FIRST sono molto promettenti e suggeriscono che la nuova terapia possa anche offrire importanti benefici sulla qualità di vita, rafforzando il suo profilo come opzione di valore anche nelle linee più precoci di trattamento”.
