Il modello della Miastenia Gravis presentato in un volume che raccoglie analisi e testimonianze multistakeholder
Roma - È stata presentata oggi, in occasione dell’omonimo convegno online, la pubblicazione “Equità d’accesso alle cure, sostenibilità e qualità di vita: il caso studio della Miastenia Gravis”, che raccoglie analisi e testimonianze sul percorso di cura di questa patologia rara. Il volume nasce da un tavolo di lavoro che ha coinvolto clinici, esperti di governance sanitaria e associazioni di pazienti, con l’obiettivo di restituire una visione multilivello dell’accesso alle terapie, evidenziandone gli snodi critici: l’appropriatezza, la disomogeneità a livello regionale, la continuità terapeutica e ovviamente la sostenibilità, che non può prescindere la valutazione della qualità di vita e le ricadute sociali, lavorative e assistenziali della malattia.
In apertura sono intervenute l’On. Ilenia Malavasi (Commissione XII Affari Sociali, Camera dei Deputati) e la Sen. Elena Murelli (Commissione X Affari Sociali, Sanità, Lavoro Pubblico e Privato, Previdenza Sociale, Senato della Repubblica), collegando i nodi emersi nella pubblicazione ai temi del coordinamento nazionale e della semplificazione dei percorsi. “Le disomogeneità regionali – ha rimarcato l’On. Ilenia Malavasi – sono un ostacolo che non possiamo più ignorare: il diritto alla cura non può dipendere dal territorio di residenza. Serve un coordinamento nazionale che garantisca equità di accesso per tutti i pazienti”. “Occorre proseguire nella semplificazione dei percorsi – ha aggiunto la Sen. Elena Murelli – e garantire meccanismi di accesso tempestivo e omogeneo su tutto il territorio nazionale. La tutela del diritto alla cura deve tradursi in pratica quotidiana, non restare un principio enunciato”.
IL CASO STUDIO DELLA MIASTENIA GRAVIS
“La Miastenia Gravis – ha spiegato il professor Francesco Habetswallner, Direttore U.O.C. Neurofisiopatologia – Centro Miastenia – AORN Cardarelli di Napoli – è una malattia cronica e disabilitante, caratterizzata da grande variabilità clinica e da bisogni assistenziali complessi. La tempestività diagnostica e la presa in carico multidisciplinare sono essenziali per garantire qualità di vita e ridurre il rischio di crisi acute”.
La pubblicazione si articola in capitoli che affrontano la Miastenia Gravis da prospettive diverse: dalla definizione clinica e sottotipizzazione molecolare alla presa in carico specialistica, dal ruolo delle associazioni nel rendere visibile una malattia spesso “invisibile” al riconoscimento dei diritti e dei bisogni non soddisfatti, fino alla disponibilità dei nuovi trattamenti e alla valutazione farmaco-economica. Non si tratta di una semplice raccolta di opinioni, ma di un lavoro di sintesi che intreccia testimonianze e analisi, offrendo uno strumento concreto a chi regola, prescrive, distribuisce e vive la terapia.
Accanto alla prospettiva clinica, il documento mette in luce nodi sistemici che condizionano l’accesso alle terapie. Il primo riguarda l’appropriatezza, con i criteri AIFA che definiscono chi può accedere ai trattamenti ma che, se non aggiornati, rischiano di escludere pazienti che avrebbero invece bisogno urgente di cura. A questo si aggiunge la disomogeneità regionale, che trasforma il diritto alla cura in un percorso variabile a seconda del territorio e delle procedure locali.
Un altro aspetto cruciale è la continuità terapeutica. La Miastenia Gravis, patologia fluttuante, richiede trattamenti continuativi e una collaborazione strutturata tra clinici e farmacisti ospedalieri per garantire disponibilità e tempestività. La pubblicazione richiama poi l’attenzione sul tema del valore economico e della sostenibilità, mostrando come la valutazione non possa limitarsi al prezzo del farmaco, ma debba considerare anche le ricadute sociali, lavorative e assistenziali della malattia.
“La valutazione farmaco-economica – ha sottolineato la professoressa Barbara Polistena, Direttore scientifico C.R.E.A. Sanità, docente a contratto – Università degli Studi di Roma Tor Vergata – deve essere utilizzata per favorire una gestione più razionale dei fondi, rendendo le decisioni più trasparenti, inclusive e orientate ai risultati; non è sufficiente, infatti, guardare esclusivamente alla sostenibilità economica, ma anche quella clinica, organizzativa e sociale. Solo un approccio sistemico può garantire che l’innovazione arrivi davvero a chi ne ha bisogno”.
Accanto agli aspetti clinici ed economici, il documento richiama anche le ricadute sociali e normative, evidenziando la fragilità del triangolo tra terapie, lavoro e riconoscimento dei diritti. Infatti, le persone con Miastenia Gravis si trovano spesso a dover affrontare difficoltà nell’accesso alla Legge 104 e nella compatibilità tra trattamenti continuativi e attività professionale.
Infine, emerge con forza il ruolo delle associazioni, che presidiano il sistema e ne monitorano le criticità. È proprio da questa prospettiva che loro stesse hanno voluto sottolineare: “La Miastenia Gravis – hanno commentato collettivamente – resta una patologia spesso invisibile e solo un monitoraggio costante può garantire equità di accesso e continuità terapeutica. Questo lavoro è anche uno strumento che può orientare le istituzioni verso politiche più attente ai bisogni reali dei pazienti”.
Scarica qui il volume “Equità d’accesso alle cure, sostenibilità e qualità di vita: il caso studio della Miastenia Gravis”.
IL TAVOLO DI LAVORO E L’IMPEGNO DI JOHNSON & JOHNSON
Hanno fatto parte del tavolo di lavoro, che ha portato alla costruzione del documento: Carlo Antozzi, Responsabile SSD Immunoterapia e Aferesi Terapeutica, Fondazione IRCCS Istituto Neurologico “C. Besta” di Milano; Gabriele Brollo, Consigliere A.M. – Associazione Miastenia ODV; Gloria Felicioli, Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative – Amici del Besta ODV; Gaspare Guglielmi, Direttore UOC Farmacia Ospedaliera – AORN Cardarelli di Napoli; Francesco Habetswallner, Direttore U.O.C. Neurofisiopatologia – Centro Miastenia – AORN Cardarelli di Napoli; Renato Mantegazza, Presidente Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative – Amici del Besta ODV; Barbara Polistena, Direttore scientifico C.R.E.A. Sanità, docente a contratto – Università degli Studi di Roma Tor Vergata; Antonia Occhilupo, Past President AMG – Associazione Miastenia Gravis APS; Marco Rettore, Presidente A.M. – Associazione Miastenia ODV; Diana Sufragiu, Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative – Amici del Besta ODV; Ilaria Vacca, Co-responsabile Sportello Legale “Dalla parte dei rari” – Osservatorio Malattie Rare.
“Come Johnson & Johnson abbiamo sostenuto la realizzazione di questa iniziativa in coerenza con il Nostro Credo, che pone al centro la responsabilità verso i pazienti e le comunità – ha commentato Giuseppe Pompilio, Market Access Director Johnson & Johnson Innovative Medicine Italia – Crediamo che, attraverso la collaborazione tra i diversi attori del Sistema Salute e interventi concreti, sia possibile garantire una maggior equità di accesso all’innovazione terapeutica su tutto il territorio nazionale. La salute va considerata come un investimento e non un costo, adottando un approccio lungimirante: un obiettivo raggiungibile solo attraverso azioni tangibili, il dialogo tra tutti gli interlocutori e una visione condivisa sul futuro della salute”.
La presentazione di oggi non si è limitata a condividere un documento, ma ha aperto un confronto tra clinici, associazioni e istituzioni. Dal tavolo è emerso un quadro di riferimento che non offre soluzioni preconfezionate, ma indica la direzione di un lavoro comune: garantire equità di accesso e qualità di vita alle persone con Miastenia Gravis, trasformando l’analisi in impegno concreto.
