Nello studio di Fase III KOMET, il farmaco ha mostrato un tasso di risposta obiettiva del 20% nella riduzione dei neurofibromi plessiformi
La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente approvato l’uso del farmaco selumetinib, un inibitore orale e selettivo di MEK, per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici e inoperabili in pazienti adulti affetti da neurofibromatosi di tipo 1 (NF1). Selumetinib era già approvato in Europa, e rimborsato in Italia, per pazienti pediatrici con NF1 di almeno 3 anni di età.
La neurofibromatosi di tipo 1 (NF1) è una malattia genetica rara e progressiva, solitamente diagnosticata nella prima infanzia, che spesso progredisce fino all'età adulta e può colpire tutti gli organi. Fino al 50% delle persone affette da NF1 può sviluppare un tipo di tumore non maligno chiamato neurofibroma plessiforme (PN), che può colpire il cervello, il midollo spinale e i nervi. I neurofibromi plessiformi possono comparire nel corso della vita e crescere fino a diventare di grandi dimensioni, causando dolore, deformità e debolezza muscolare, oltre ad altri sintomi debilitanti.
La nuova approvazione di selumetinib da parte della CE fa seguito al parere positivo espresso dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ed è basata sui risultati positivi dello studio clinico di Fase III KOMET, in cui il farmaco è stato valutato proprio in una popolazione di pazienti adulti con NF1 e con neurofibromi plessiformi (PN) sintomatici e inoperabili. Nell'analisi primaria dello studio, al 16° ciclo di trattamento, selumetinib ha mostrato un tasso di risposta obiettiva (ORR) del 20% nella riduzione dei PN, tasso statisticamente significativo rispetto al 5% ottenuto nei pazienti sottoposti a placebo. Nella sperimentazione, il profilo di sicurezza di selumetinib è risultato coerente con quello emerso da precedenti studi clinici e dall’uso consolidato del farmaco nei pazienti pediatrici con NF1.
“L’approvazione in Europa di selumetinib per gli adulti affetti da NF1 con PN offre a pazienti e medici una nuova possibilità di cura, contribuendo a colmare le lacune terapeutiche oltre l’età pediatrica”, ha dichiarato il Prof. Pierre Wolkenstein, Direttore del Dipartimento di Dermatologia dell'Ospedale Henri Mondor, Università di Parigi Est, e coordinatore nazionale della sperimentazione KOMET in Europa. “Come dimostrato nello studio di Fase III KOMET, gli adulti trattati con selumetinib hanno registrato una significativa riduzione del volume tumorale, confermando i benefici clinici del farmaco sia per gli adulti di nuova diagnosi sia per quelli in transizione verso le cure dell’età adulta”.
