I senatori Zullo e Mazzella chiedono al Ministro della Salute chiarimenti sull’impatto della riforma AIFA, sul funzionamento del tavolo AIFA‑Regioni e sull’attuazione del Piano malattie rare 2023‑2026
Nel giro di tre giorni, due interrogazioni parlamentari – la prima presentata il 15 dicembre 2025 dal senatore Ignazio Zullo (Fratelli d’Italia), la seconda il 18 dicembre dal senatore Orfeo Mazzella (M5S) con un ampio gruppo di cofirmatari – hanno riportato al centro del dibattito istituzionale un tema che attraversa trasversalmente maggioranza e opposizione: i ritardi che continuano a caratterizzare l’accesso ai farmaci orfani, nonostante un quadro normativo che da oltre un decennio prevede percorsi accelerati e obblighi di disponibilità immediata.
Entrambe le interrogazioni richiamano i dati AIFA e OSSFOR che documentano come le procedure di prezzo e rimborso superino ampiamente i 100 giorni stabiliti dal decreto Balduzzi del 2012, mentre l’accesso regionale continua a mostrare differenze significative tra territori, in contrasto con i principi sanciti dalla legge 175/2021 e con gli obiettivi del Piano nazionale malattie rare 2023‑2026.
IL QUADRO NORMATIVO E I PRINCIPI GIÀ SANCITI
I due atti parlamentari ripercorrono il perimetro normativo che disciplina i farmaci orfani: dal regolamento (CE) n. 141/2000, che definisce criteri e procedure di designazione, al decreto-legge 158/2012 che ha introdotto un percorso accelerato per la valutazione delle domande di prezzo e rimborso, fino alla legge 175/2021, che impone alle Regioni la disponibilità immediata dei medicinali prescritti ai pazienti rari, anche nelle more dell’inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri. Nonostante tali previsioni, i tempi reali restano lontani dagli standard fissati dal legislatore.
I DATI SUI RITARDI: TEMPI OLTRE I LIMITI DI LEGGE
Il rapporto AIFA 2018‑2021 ha mostrato che la durata media del procedimento negoziale per i farmaci orfani è stata di 368,5 giorni nel 2018, 418 giorni nel 2019 e 369 giorni nel 2020: valori ben oltre i 100 giorni previsti dal decreto Balduzzi.
A questi si aggiungono i ritardi nella fase regionale. Il VII rapporto OSSFOR (2023) ha documentato che tra il 2016 e il 31 maggio 2023 la durata media tra la delibera AIFA e la prima commercializzazione regionale è stata di 162 giorni, con forti differenze tra territori.
LE RIFORME RECENTI E GLI STRUMENTI DI COORDINAMENTO
Sia Zullo sia Mazzella richiamano la riforma dell’AIFA introdotta dal decreto-legge 169/2022, che ha soppresso la Commissione tecnico‑scientifica e il Comitato prezzi e rimborso, sostituendoli con un’unica Commissione scientifica ed economica del farmaco, insediata il 26 marzo 2024.
Entrambi i testi citano inoltre la determina AIFA del 16 gennaio 2025, che ha istituito il tavolo tecnico di coordinamento AIFA‑Regioni, con l’obiettivo di condividere anticipatamente con le Regioni le informazioni sui medicinali di prossima autorizzazione. Una misura che, nelle intenzioni, dovrebbe consentire ai territori di prepararsi per tempo su prontuari, centri prescrittori, registri e allocazione delle risorse.
LE PROPOSTE SUL FRONTE DEGLI ACQUISTI: CENTRALI UNICHE E SEMPLIFICAZIONE
L’interrogazione Mazzella introduce un ulteriore elemento nel dibattito: la possibilità di un’unica procedura nazionale di acquisto per i farmaci orfani, innovativi o coperti da brevetto quando forniti da un unico titolare AIC. La proposta, avanzata anche da SIFO (Società Italiana di Farmacia Ospedaliera e dei Servizi Farmaceutici delle Aziende Sanitarie) e FARE (Federazione delle Associazioni Regionali degli Economi e Provveditori della Sanità) in una lettera inviata alle Commissioni parlamentari il 23 ottobre 2025, mira a superare la frammentazione regionale e a garantire tempi più rapidi e uniformi.
Il tema è già entrato anche nel percorso legislativo: il disegno di legge AS 1241, di iniziativa parlamentare e presentato dal Movimento 5 Stelle, già approvato dal Senato e ora all’esame della Camera, introduce ulteriori disposizioni per garantire uniformità e tempestività nell’accesso alle terapie per le persone con malattie rare. Proprio durante il suo esame è stato approvato un emendamento – a prima firma dello stesso Mazzella – che consente agli enti del Servizio sanitario nazionale di approvvigionarsi dei farmaci orfani tramite una centrale di committenza regionale individuata a livello nazionale.
LE DOMANDE AL MINISTRO: RIFORMA AIFA, TAVOLO TECNICO E PIANO MALATTIE RARE
Le due interrogazioni convergono su un nucleo comune di richieste rivolte al Ministro della Salute: chiedono di chiarire quale impatto abbia avuto la nuova Commissione scientifica ed economica del farmaco sui tempi delle procedure di prezzo e rimborso, di verificare se il tavolo tecnico AIFA‑Regioni abbia effettivamente definito modalità operative per la condivisione anticipata delle informazioni sui medicinali in arrivo, di aggiornare sullo stato di attuazione del Piano nazionale malattie rare 2023‑2026, con particolare riferimento al documento di horizon scanning, ossia l’analisi preventiva – svolta da AIFA in collaborazione con Regioni e centri di riferimento – che identifica i nuovi farmaci in arrivo e ne stima l’impatto sul Servizio sanitario nazionale, e di esprimersi sulla praticabilità delle proposte avanzate da SIFO e FARE in materia di approvvigionamento dei farmaci orfani.
UNA QUESTIONE CHE TOCCA DIRETTAMENTE I PAZIENTI RARI
La doppia iniziativa parlamentare mette in evidenza un nodo irrisolto: la distanza tra principi sanciti dalle norme e la loro effettiva applicazione. Per le persone con malattie rare, spesso gravemente invalidanti e talvolta fatali se non trattate tempestivamente, ogni giorno di ritardo nell’accesso a un farmaco orfano può tradursi in conseguenze concrete sulla qualità e sulla durata della vita.
Il fatto che maggioranza e opposizione sollevino simultaneamente lo stesso tema conferma la necessità di rendere realmente operativi gli strumenti già previsti, affinché l’accelerazione regolatoria non resti solo sulla carta ma diventi pratica quotidiana a beneficio dei pazienti rari.
