Dagli studi clinici alla farmacovigilanza, passando per gravidanza, allattamento e dati real-world: l’Agenzia europea punta a una ricerca più inclusiva e a terapie ‘a misura’ di donna
La salute delle donne entra sempre più al centro delle attività dell’EMA. L’Agenzia Europea per i Medicinali ha infatti avviato una serie di iniziative finalizzate a integrare maggiormente le esigenze di salute femminile nello sviluppo e nella regolamentazione dei medicinali, affrontando alcune criticità ancora presenti nella ricerca: dalla conoscenza non sempre sufficiente delle differenze tra donne e uomini nella risposta alle malattie e ai trattamenti, fino alla necessità di sviluppare terapie più efficaci per le condizioni che colpiscono prevalentemente le donne.
Un impegno che passa innanzitutto dalla ricerca clinica. Nell’Unione europea, il Regolamento sulle sperimentazioni cliniche stabilisce che le persone coinvolte negli studi debbano essere rappresentative delle popolazioni che utilizzeranno il medicinale. Di conseguenza, quando una determinata patologia è più frequente nella popolazione femminile, anche la composizione dei partecipanti agli studi dovrebbe riflettere questa caratteristica. L’EMA monitora la partecipazione di donne e uomini alle sperimentazioni cliniche e, attraverso il sistema europeo CTIS, punta a rendere possibili analisi sempre più dettagliate sulla rappresentazione delle diverse popolazioni, anche in relazione alle differenti fasi dello sviluppo clinico e della vita.
L’attenzione non riguarda però soltanto la quantità di donne arruolate negli studi, ma anche la capacità della ricerca di intercettare le differenze di sesso nella comparsa delle malattie, nella risposta ai trattamenti e negli esiti di salute. Un aspetto particolarmente importante anche nell’ambito delle malattie rare, dove la limitata numerosità delle popolazioni coinvolte negli studi può rendere ancora più complesso produrre evidenze solide per sottogruppi specifici.
DALLA RICERCA ALLO SVILUPPO DEI MEDICINALI
L’EMA incoraggia inoltre gli sviluppatori di medicinali destinati a rispondere a bisogni di salute femminile a utilizzare già nelle prime fasi della ricerca gli strumenti di supporto messi a disposizione dall’Agenzia. Tra questi rientrano l’Innovation Task Force, gli incontri con il mondo accademico, il supporto scientifico e altri strumenti pensati per affrontare precocemente le difficoltà metodologiche legate allo sviluppo dei medicinali.
Un ulteriore tassello è rappresentato dalle linee guida scientifiche dedicate ad alcuni ambiti della salute femminile. L’EMA dispone, tra le altre, di indicazioni relative alla sperimentazione clinica dei contraccettivi steroidei, alla terapia ormonale sostitutiva dei sintomi da carenza estrogenica nelle donne in post-menopausa e alla valutazione di nuovi medicinali per il trattamento dell’osteoporosi primaria. Sono inoltre disponibili indicazioni sulle differenze tra donne e uomini nelle malattie cardiovascolari.
SICUREZZA DEI FARMACI: ATTENZIONE ALLE DIFFERENZE TRA DONNE E UOMINI
La prospettiva di genere entra anche nella fase di valutazione e sorveglianza dei medicinali. Prima dell’autorizzazione, le autorità regolatorie europee valutano, quando pertinente, eventuali differenze tra donne e uomini in termini di efficacia, sicurezza e utilizzo dei farmaci. Quando tali differenze possono modificare il modo in cui un medicinale deve essere utilizzato, le informazioni vengono riportate nei documenti destinati agli operatori sanitari e ai pazienti.
L’attenzione prosegue anche dopo l’autorizzazione all’immissione in commercio. Le aziende devono infatti continuare a monitorare sicurezza ed efficacia dei medicinali e, quando disponibili e pertinenti, fornire dati suddivisi per sesso. Le nuove informazioni provenienti dagli studi clinici, dalla letteratura scientifica e dalle segnalazioni di sospette reazioni avverse vengono valutate nell’ambito delle attività di farmacovigilanza dell’EMA.
GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO, ANCORA PIÙ DATI PER DECISIONI CONSAPEVOLI
Un capitolo specifico riguarda poi l’uso dei medicinali durante la gravidanza e l’allattamento, ambito nel quale le evidenze disponibili sono spesso più limitate proprio per la difficoltà di includere queste popolazioni nella ricerca clinica.
L’EMA sta lavorando per individuare le lacune conoscitive e rafforzare le evidenze sulla sicurezza dei medicinali in queste fasi della vita. L’Agenzia collabora inoltre con partner regolatori e altri stakeholder a livello internazionale, anche attraverso lo sviluppo della linea guida ICH E21, che sostiene l’inclusione delle persone in gravidanza e in allattamento negli studi clinici. L’obiettivo è mettere a disposizione di professionisti sanitari e pazienti informazioni più solide per assumere decisioni terapeutiche consapevoli.
IL VALORE DEI DATI REAL-WORLD
Accanto agli studi clinici, l’EMA punta sempre più anche sulle evidenze provenienti dalla pratica clinica reale. Attraverso DARWIN EU®, la rete europea per l’analisi dei dati real-world, l’Agenzia commissiona studi sui modelli di malattia, sul peso delle patologie e sull’utilizzo dei medicinali nelle donne.
Questi dati possono contribuire a colmare alcune lacune che gli studi clinici, da soli, non riescono sempre a coprire e a comprendere meglio come i medicinali vengano utilizzati e quale sia la loro efficacia e sicurezza nelle diverse popolazioni. Tra le aree già oggetto di analisi figurano, per esempio, le differenze tra donne e uomini nei trattamenti e negli esiti di salute, la sicurezza e l’efficacia dei medicinali nelle donne, l’endometriosi e l’adenomiosi, la sindrome dell’ovaio policistico e metabolica, oltre all’utilizzo dei medicinali e agli esiti durante gravidanza e allattamento.
Nel complesso, la strategia dell’EMA punta quindi a rafforzare una ricerca farmacologica più inclusiva e capace di considerare le differenze tra popolazioni, dalla fase iniziale dello sviluppo di un medicinale fino alla sua sorveglianza dopo l’autorizzazione.
Per una sanità sempre più basata sulle evidenze, il tema non riguarda soltanto la salute femminile in senso stretto: significa anche migliorare la qualità dei dati disponibili e la capacità di comprendere come malattie e trattamenti possano manifestarsi e funzionare diversamente nelle diverse popolazioni.
Qui è possibile approfondire tutte le iniziative dell’EMA sulla salute della donna.
