Gasparini (SIGU): “Abbiamo una posizione di eccellenza a livello internazionale, dietro questo successo una comunità nazionale di biologi cellulari e genetisti medici altamente qualificati”
“Le terapie avanzate sono il frutto degli enormi progressi fatti negli ultimi vent’anni nel campo delle biotecnologie: offrono nuove opportunità per la prevenzione o il trattamento di gravi patologie che hanno opzioni terapeutiche limitate o assenti, quali malattie genetiche, malattie croniche e tumori. Per quanto riguarda le terapie geniche - spiega Paolo Gasparini, Presidente SIGU, Professore Ordinario di Genetica Medica all’Università di Trieste, Direttore del Servizio di Genetica Medica e del Dipartimento per Diagnostica Avanzata e Sperimentazione Clinica presso l’IRCCS Burlo Garofolo a Trieste - parliamo di farmaci che hanno l’obiettivo di trattare malattie causate da geni difettosi fornendo all’organismo una copia funzionante del gene difettoso. In quest'area sono incluse anche le tecniche di editing genomico, in primis la ormai nota CRISPR- Cas9.”
Quale ruolo ha l’Italia nell’ambito delle terapie avanzate?
“In questo ambito l’Italia ha una posizione di eccellenza a livello internazionale, basti pensare che la prima terapia cellulare mai approvata sul mercato europeo è italiana (Holoclar) e diverse sono le terapie geniche già approvate frutto di ricerche all'avanguardia "made in Italy", come Strimvelis, uno dei primi successi mondiali della terapia genica ex vivo, firmato da un consorzio guidato da scienziati italiani. Molte ancora sono le terapie in corso di sperimentazione clinica o in fase avanzata di approvazione, messe a punto da ricercatori italiani.”
Dietro questo successo, dunque, c’è una comunità nazionale di biologi cellulari e genetisti medici altamente qualificati, in larga parte rappresentati dalla SIGU, capaci di portare avanti studi pionieristici nonostante risorse limitate e percorsi burocratici complessi.
Dallo sviluppo all’approvazione di una terapia avanzata oggi: quanto tempo è necessario e quali sono i passaggi?
“La strada per ottenere una terapia avanzata è lunga: dalla ricerca di base alla sperimentazione clinica, per arrivare al letto dei pazienti le fasi da superare sono tante. Parliamo di processi produttivi sofisticati e costosi, della necessità di centri clinici altamente specializzati, ma anche di questioni etiche e regolatorie in continua evoluzione. Sfide che riguardano la sostenibilità, ma anche la sicurezza e il benessere di quanti partecipano agli studi clinici. Sfide che devono essere affrontate sia a livello nazionale, che a livello di Comunità Europea.”
Il Prof. Gasparini è membro del Comitato Etico Nazionale per le sperimentazioni cliniche relative alle terapie avanzate (CEN-ATMP).
“Il CEN ha la funzione di tutelare i diritti, la sicurezza e il benessere dei soggetti che partecipano in Italia ad una sperimentazione clinica con una terapia avanzata, esprimendo, dopo un’attenta ed approfondita valutazione di ciascun protocollo sperimentale, il proprio parere che può essere favorevole, favorevole condizionato o negativo. È per me un onore portare il contributo della genetica medica italiana nel CEN-ATMP ricordando che il genetista medico è una figura essenziale non solo per quanto riguarda la ricerca in ambito terapie avanzate, ma anche e soprattutto nella sperimentazione clinica e nella pratica clinica. Le sfide etiche che oggi le terapie avanzate ci pongono devono essere affrontate con competenza e visione. Per questo desidero ringraziare il Ministro per la nomina, sono lieto di mettere la mia esperienza a disposizione della comunità medico-scientifica italiana.”
Gasparini è inoltre rappresentante dell’Italia nel CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ed è stato per 12 anni membro del CAT (Committee for Advanced Therapies) dell’EMA, che si occupa specificamente delle terapie avanzate.
“Il CHMP è il Comitato per i Medicinali ad Uso Umano dell’Agenzia Europea per i Medicinali, l’EMA. È il gruppo di esperti che valuta tutti i nuovi farmaci prima di una loro immissione sul mercato europeo. Quando viene sviluppato un nuovo medicinale, viene inviato all’EMA un dossier con tutti i dati su efficacia, sicurezza e qualità del prodotto. Il compito del CHMP è analizzare in profondità queste informazioni: dagli studi clinici ai risultati di laboratorio valutando ogni elemento che possa risultare utile a capire se il medicinale funziona davvero e se i suoi benefici superano i possibili rischi. Al termine di questa valutazione, il CHMP emette un parere: se è positivo, la Commissione Europea può autorizzare il medicinale in tutti i Paesi dell’Unione; se invece è negativo, il farmaco non può essere commercializzato. Inoltre, si continuano a monitorare i farmaci già in uso: se emergono nuovi dati di sicurezza, possiamo rivederne l’autorizzazione. In sostanza, il CHMP è un passaggio cruciale per garantire che ogni nuovo farmaco disponibile in Europa sia sicuro, efficace e di qualità.”
Per approfondire il tema delle terapie avanzate consulta anche il portale Osservatorio Terapie Avanzate.
