La nuova formulazione del farmaco è stata presentata da Roche Italia durante l’incontro “Brunch & Science”, dedicato all’evoluzione del trattamento dell’atrofia muscolare spinale
Stessa efficacia e sicurezza della soluzione orale, ma una modalità di assunzione più semplice, pensata soprattutto per gli adulti: è disponibile anche per i pazienti italiani la nuova formulazione in compresse di risdiplam, terapia per l’atrofia muscolare spinale (SMA) che finora veniva assunta come sciroppo, formulazione che resta comunque a disposizione.
La novità è stata al centro di “Brunch & Science: parliamo di Atrofia Muscolare Spinale”, l’appuntamento con cui Roche Italia ha riunito a Milano clinici, associazioni dei pazienti e istituzioni per fare il punto su come sono cambiate la gestione della malattia e la vita di chi ci convive.
UNA MALATTIA CHE HA CAMBIATO VOLTO
La SMA è una patologia neuromuscolare cronica e progressiva. Fino a pochi anni fa, soprattutto nelle forme più gravi, la diagnosi significava prospettive di vita di pochi anni. Oggi, grazie all’arrivo di terapie in grado di modificare il decorso della malattia e alla possibilità di diagnosi precoce, le persone nate con la SMA possono diventare adulte, studiare, lavorare e costruire relazioni.
“La SMA che vediamo oggi è profondamente diversa da quella che conoscevamo in passato. L’innovazione terapeutica ci ha permesso di modificare la traiettoria della malattia e oggi seguiamo persone lungo fasi della vita che prima, soprattutto nelle forme più severe, difficilmente riuscivamo a osservare”, ha spiegato Valeria Sansone, Professore di Neurologia dell’Università degli Studi di Milano e Direttore Clinico-Scientifico del Centro Clinico NeMO Milano.
Con l’allungarsi dell’aspettativa di vita, al centro sono entrati temi come studio, lavoro, mobilità, viaggi e autonomia. Acquista così peso anche la stabilità clinica: preservare nel tempo i risultati raggiunti e garantire la continuità della terapia permette una quotidianità più programmabile.
I VANTAGGI DELLE COMPRESSE
“Nell’atrofia muscolare spinale, patologia cronica e progressiva, garantire la continuità del trattamento e il mantenimento dell’efficacia nel tempo è fondamentale per preservare le capacità motorie e l’autonomia dei pazienti. La disponibilità di risdiplam in compresse, a parità di efficacia e sicurezza rispetto alla soluzione orale, rappresenta un’ulteriore opportunità, soprattutto per gli adulti, semplificando la gestione quotidiana della terapia”, ha sottolineato Lorenzo Maggi, Direttore della Neurologia 4, Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari della Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta. Secondo lo specialista, la nuova formulazione offre anche vantaggi organizzativi per le strutture ospedaliere e amplia le possibilità di scelta in base alle esigenze individuali.
Sulla stessa linea Katia Patanella, Medico Neurologo del Centro Clinico NeMO Armida Barelli di Roma, che ha legato la semplificazione dell’assunzione a una maggiore aderenza al trattamento, cioè alla capacità del paziente di seguire la terapia con regolarità: “Per una persona adulta con SMA, poter gestire la propria terapia in modo più semplice e autonomo non è un dettaglio: significa avere una cura che si adatta maggiormente alla propria vita, e non una vita che deve continuamente adattarsi alla cura”.
LA VOCE DELLE ASSOCIAZIONI
Le associazioni dei pazienti hanno sottolineato il ruolo della diagnosi precoce e dell’autonomia. “I progressi della ricerca, insieme alla possibilità di riconoscere precocemente la SMA grazie allo screening neonatale, hanno cambiato profondamente la prospettiva delle famiglie, permettendo di guardare al futuro con maggiore fiducia”, ha dichiarato Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA.
“Per le persone adulte, poter contare su modalità di assunzione sempre più semplici ed efficaci significa guadagnare autonomia nella vita di ogni giorno e sentirsi più liberi di costruire i propri progetti”, ha aggiunto Stefania Pedroni, Presidente nazionale UILDM.
Per Valentina Baldini, Presidente di ASAMSI, “per continuare a farlo è fondamentale lavorare insieme con un obiettivo comune: migliorare sempre di più la qualità di vita”.
SCREENING NEONATALE E ACCESSO OMOGENEO
Tra i fattori che hanno trasformato la gestione della SMA c’è l’estensione dello Screening Neonatale alla malattia in tutta Italia. “L’estensione dello Screening Neonatale alla SMA in tutta Italia è stato un esempio virtuoso di come la sinergia tra associazioni, mondo scientifico e istituzioni possa fare la differenza: oggi, avere una diagnosi tempestiva significa permettere ai nuovi farmaci e alle scoperte mediche più avanzate di esprimere la loro massima efficacia”, ha commentato Lisa Noja, Consigliera regionale della Lombardia e coordinatrice dell’Intergruppo “Malattie rare, malattie neurodegenerative e neuroscienze”.
Resta aperta la questione dell’equità territoriale: secondo quanto emerso dall’incontro, i progressi raggiunti devono diventare accessibili in modo omogeneo in tutto il Paese, perché le nuove prospettive di vita riguardino tutte le persone con SMA.
“Il percorso compiuto in questi anni dimostra quanto la ricerca e l’innovazione, quando si accompagnano all’ascolto dei bisogni delle persone e alla collaborazione tra comunità scientifica, associazioni dei pazienti e istituzioni, possano cambiare significativamente la storia di una malattia e la prospettiva di vita di chi la affronta”, ha dichiarato Anna Maria Porrini, Direttore Medico di Roche Italia, che ha indicato questo modello come riferimento anche per altre patologie neurologiche con bisogni ancora insoddisfatti.
