Proposto un sistema di accesso anticipato alle terapie non ancora rimborsate in Italia, con fondi dedicati e regole nazionali
Per una persona con una malattia rara, sapere che esiste un nuovo farmaco autorizzato a livello europeo non significa necessariamente poter iniziare subito la terapia. Dopo il via libera dell’Unione europea, infatti, in Italia deve essere completata la procedura con cui l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) stabilisce se il medicinale sarà rimborsato dal Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e a quali condizioni. Un’attesa che, soprattutto in presenza di malattie gravi o rapidamente progressive, può avere conseguenze importanti per i pazienti.
Per ridurre questo intervallo, il Think Tank ITHACA ha elaborato una proposta che consentirebbe al SSN di finanziare temporaneamente alcuni farmaci, prima della conclusione della negoziazione del prezzo e della rimborsabilità con AIFA.
Il documento https://storagehub.homnya.net/cmsimage/2026/10/documento-cnn-r.pdf contiene uno schema di decreto legislativo che introduce un nuovo regime denominato C(nn)-R, ovvero classe C non negoziata rimborsata. Si tratta, per il momento, di una proposta tecnica, non di una disposizione già approvata o di una misura di prossima entrata in vigore. La sua eventuale applicazione richiederebbe un intervento normativo e la definizione delle risorse necessarie.
COSA CAMBIEREBBE CONCRETAMENTE PER I PAZIENTI
Per una persona con una malattia rara, per la quale sia stato autorizzato un nuovo medicinale in Europa, ma non sia ancora stata definita la rimborsabilità in Italia, l'accesso può dipendere dalla possibilità di utilizzare uno degli strumenti già previsti dalla normativa o dalle decisioni di acquisto delle strutture sanitarie. Con il sistema proposto, invece, il farmaco potrebbe essere temporaneamente finanziato dal SSN attraverso un meccanismo nazionale, purché rispetti determinati requisiti.
La C(nn)-R sarebbe riservata ai trattamenti per patologie gravi, rare, seriamente invalidanti o a rapida evoluzione, quando la terapia non può essere rinviata e mancano alternative valide oppure esiste un bisogno terapeutico non soddisfatto.
L'accesso non sarebbe automatico per tutti i medicinali approvati a livello europeo. Ogni farmaco dovrebbe essere ammesso al nuovo regime da AIFA, che individuerebbe anche i pazienti eleggibili e gli specialisti autorizzati alla prescrizione.
La procedura potrebbe iniziare già dopo il parere favorevole del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'EMA. L'azienda farmaceutica potrebbe, inoltre, avviare anticipatamente il confronto tecnico con AIFA per definire quali pazienti trattare e come organizzare la distribuzione.
Secondo lo schema, AIFA avrebbe 60 giorni per pronunciarsi sulla domanda dell'azienda, con la possibilità di una sola sospensione, per un massimo di 15 giorni, in caso di documentazione essenziale mancante.
Per il paziente, il vantaggio sarebbe la possibilità di iniziare la cura prima della conclusione della trattativa economica, senza attendere necessariamente la decisione definitiva sulla rimborsabilità. Il trattamento sarebbe comunque subordinato all'ammissione del farmaco, alla valutazione clinica dello specialista e alla disponibilità delle risorse.
UN ACCESSO TEMPORANEO, CON REGOLE PER LA CONTINUITÀ DELLE CURE
La proposta prevede che il regime C(nn)-R duri 12 mesi, con un'eventuale proroga di altri sei mesi in casi eccezionali. Nel frattempo, l'azienda farmaceutica dovrebbe presentare il dossier necessario alla negoziazione definitiva del prezzo e della rimborsabilità. I medicinali ammessi al nuovo sistema avrebbero inoltre una priorità nella successiva procedura AIFA.
Un aspetto particolarmente rilevante riguarda i pazienti che hanno già iniziato il trattamento.
Cosa accadrebbe però se, al termine della valutazione, AIFA decidesse di non concedere la rimborsabilità oppure non raggiungesse un accordo economico con l'azienda?
Il documento prevede che i pazienti già in terapia, per i quali sia stato documentato un beneficio clinico, possano continuare a ricevere il medicinale per il tempo necessario alla rivalutazione, alla conclusione del ciclo terapeutico o al passaggio a un'altra cura disponibile.
Questa tutela non riguarderebbe, invece, chi non abbia ottenuto benefici dal trattamento o debba interromperlo per motivi clinici o per eventi avversi. La continuità avrebbe inoltre una durata massima di 18 mesi, salvo diverso accordo tra AIFA e azienda, con costi ripartiti tra SSN e impresa.
La proposta, quindi, cerca di evitare interruzioni improvvise delle terapie, ma non garantisce il proseguimento illimitato del trattamento in caso di mancato rimborso.
COSA CAMBIA RISPETTO AGLI STRUMENTI GIÀ DISPONIBILI
In Italia esistono già diverse possibilità per ottenere un farmaco prima che sia normalmente disponibile a carico del SSN. La proposta non intende sostituirle, ma aggiungere un meccanismo specifico per i medicinali ad alto bisogno terapeutico, soprattutto nella fase che precede la conclusione della negoziazione nazionale.
La differenza riguarda soprattutto le modalità di accesso e di finanziamento dei farmaci. Rispetto alla classe C(nn), che non prevede una copertura nazionale della spesa da parte del SSN, la proposta C(nn)-R introdurrebbe un finanziamento temporaneo e criteri di accesso uniformi.
A differenza della legge 648/1996, che consente di erogare a carico del SSN, quando non esistono alternative valide, medicinali inseriti in un elenco AIFA perché non ancora autorizzati in Italia, in sperimentazione o da usare al di fuori delle indicazioni approvate, il nuovo regime riguarderebbe farmaci già approvati in Europa e sarebbe un ponte verso la negoziazione del prezzo.
Rispetto al Fondo AIFA 5%, inoltre, che finanzia trattamenti valutati per singolo paziente, la C(nn)-R consentirebbe l'accesso a tutti i pazienti che rispettano i criteri stabiliti da AIFA, nei limiti delle risorse disponibili.
Infine, diversamente dall'uso compassionevole, che prevede la fornitura gratuita del medicinale da parte dell'azienda, la C(nn)-R utilizzerebbe fondi pubblici dedicati, con meccanismi di condivisione dei costi con le imprese farmaceutiche.
La novità principale sarebbe dunque la creazione di un sistema nazionale di finanziamento provvisorio per determinati trattamenti, con regole comuni, una durata definita e un collegamento diretto alla successiva decisione AIFA sulla rimborsabilità.
UN FONDO DA 200 MILIONI DI EURO ALL'ANNO
Per sostenere il nuovo meccanismo, la proposta prevede di destinare una quota specifica del Fondo per i farmaci innovativi, stimata inizialmente in 200 milioni di euro all'anno, per un massimo di 600 milioni nel primo triennio.
Si tratta di una stima preliminare, ancora da verificare in base ai farmaci potenzialmente ammissibili e al numero di pazienti che potrebbero beneficiarne.
La proposta prevede inoltre un sistema di condivisione del rischio economico con le aziende produttrici.
Durante il periodo di accesso anticipato, l'impresa comunicherebbe un prezzo temporaneo ad AIFA. Se al termine della negoziazione il prezzo definitivo risultasse inferiore, l'azienda dovrebbe restituire la differenza relativa ai trattamenti già effettuati.
Nel caso in cui non fosse riconosciuta la rimborsabilità o non si raggiungesse un accordo sul prezzo, il costo delle terapie già somministrate sarebbe ripartito al 50% tra SSN e azienda farmaceutica.
Il finanziamento avrebbe comunque un limite complessivo. AIFA dovrebbe monitorare la spesa ogni tre mesi e, in caso di esaurimento delle risorse, potrebbe sospendere l'ingresso di nuovi medicinali o l'avvio di ulteriori trattamenti.
Anche per questo motivo la C(nn)-R, pur ampliando potenzialmente le possibilità di cura, non rappresenterebbe una garanzia di accesso per tutti i pazienti che ne avessero bisogno.
LE DIFFERENZE TRA REGIONI
Un altro problema affrontato dalla proposta riguarda le disuguaglianze territoriali. Anche quando un farmaco è disponibile, infatti, i tempi necessari per organizzare la prescrizione, l'acquisto e la distribuzione possono variare da una Regione all'altra.
La proposta cerca di ridurre queste differenze attribuendo ad AIFA il compito di stabilire criteri nazionali per individuare i pazienti che possono ricevere il trattamento e gli specialisti autorizzati a prescriverlo.
Le amministrazioni regionali conserverebbero le proprie competenze organizzative, ma non potrebbero modificare i criteri clinici nazionali, né introdurre restrizioni capaci di ritardare l'accesso.
Infine, AIFA e AGENAS dovrebbero monitorare i tempi effettivi di approvvigionamento e di prima somministrazione nei diversi territori.
Per una persona con malattia rara, questo potrebbe significare avere criteri di accesso uguali indipendentemente dalla Regione di residenza. Per i farmaci rari, infungibili o disponibili da un solo fornitore, lo schema prevede inoltre la possibilità di acquisti centralizzati o interregionali.
UNA PROPOSTA ANCORA DA TRADURRE IN LEGGE
Il documento individua una possibile soluzione per accorciare l'attesa tra l'autorizzazione europea e l'accesso alle cure in Italia, soprattutto per quei pazienti che non possono permettersi di rinviare il trattamento.
Il sistema proposto avrebbe però limiti precisi. L'accesso dipenderebbe dall'ammissione del medicinale da parte di AIFA, dai requisiti clinici stabiliti per ciascuna terapia e dalla disponibilità dei fondi. Anche la continuità delle cure sarebbe soggetta a condizioni specifiche.
Soprattutto, la C(nn)-R non è attualmente uno strumento di accesso utilizzabile dai pazienti. Il testo esaminato è uno schema elaborato da un think tank e non equivale a una norma approvata. Non è quindi possibile indicare una data dalla quale i pazienti potrebbero beneficiarne.
